علاج جيني ثوري قد يقضي يوماً على فقدان السمع الوراثي

بقلم بيساخ بنسون • 15 سبتمبر 2025

القدس، 15 سبتمبر 2025 (TPS-IL) — طور علماء إسرائيليون وأمريكيون علاجًا جينيًا جديدًا واعدًا قد يستعيد السمع والتوازن لملايين الأشخاص الذين يعانون من اضطرابات وراثية في الأذن الداخلية. أظهر العلاج، الذي يمنع تدهور الخلايا الحسية في الأذن، كفاءة أكبر من الأساليب الحالية، مما يوفر الأمل لحالة لا يوجد لها علاج حاليًا.

وقالت البروفيسورة كارين أفراهام، عميدة كلية جراي للعلوم الطبية والصحية في جامعة تل أبيب والمؤلفة الرئيسية للدراسة: “يمثل هذا العلاج تحسنًا على الاستراتيجيات الحالية ويحمل وعدًا لعلاج مجموعة واسعة من الطفرات التي تسبب فقدان السمع”.

شارك في قيادة البحث طالب الدكتوراه روني هان من قسم علم الوراثة الجزيئية البشرية والكيمياء الحيوية، وتم إجراؤه بالتعاون مع البروفيسور جيفري هولت والدكتورة جوينايل جيليك من مستشفى بوسطن للأطفال وكلية الطب بجامعة هارفارد. جاء التمويل من مؤسسة العلوم الثنائية القومية الأمريكية الإسرائيلية، والمعاهد الوطنية للصحة، وبرنامج الأبحاث الرائدة لمؤسسة العلوم الإسرائيلية. تم عرض النتائج في مجلة EMBO Molecular Medicine التي تخضع لمراجعة الأقران.

تُعزى الطفرات الجينية إلى حوالي نصف حالات فقدان السمع الخلقي، مما يؤثر على ملايين الأطفال والبالغين في جميع أنحاء العالم. حاليًا، يتم التعامل مع مشاكل السمع الوراثية بشكل شبه كامل من خلال الإدارة والتعويض بدلاً من العلاج.

وأوضحت أفراهام أن الأذن الداخلية تحتوي على نظامين حيويين: النظام السمعي، الذي يسمح للناس بالسمع، والنظام الدهليزي، الذي يتحكم في التوازن.

وقالت: “يمكن للمتغيرات الجينية أن تعطل هذه الأنظمة، مما يؤدي إلى فقدان السمع ومشاكل التوازن. فقدان السمع هو أكثر الإعاقات الحسية شيوعًا في جميع أنحاء العالم، وأكثر من نصف الحالات الخلقية تسببها الوراثة. في هذه الدراسة، هدفنا إلى اختبار نهج العلاج الجيني الذي لم يستخدم لهذا الغرض من قبل.”

يستهدف العلاج جين CLIC5، وهو ضروري للخلايا الحسية الدقيقة في الأذن الداخلية المسماة الخلايا الشعرية. تكتشف هذه الخلايا الصوت وتحافظ على التوازن. تسبب جينات CLIC5 المعيبة تدهورًا تدريجيًا للخلايا الشعرية، مما يؤدي أولاً إلى فقدان السمع ثم لاحقًا إلى صعوبات في التوازن.

قال هان إن الباحثين استخدموا ناقلًا فيروسيًا خاصًا – فيروسًا غير ضار تم تصميمه لتوصيل نسخة صحية من الجين مباشرة إلى الخلايا الشعرية. قال هان: “أصبح العلاج الجيني أداة قوية لعلاج الاضطرابات الوراثية. يعمل ناقلنا الفيروسي المكمل ذاتيًا بشكل أسرع وأكثر كفاءة من الطرق القديمة، ويتطلب جرعات أقل. في الاختبارات على الحيوانات، منع هذا العلاج فقدان الخلايا الشعرية وحافظ على السمع والتوازن الطبيعي.”

أبرزت أفراهام الأهمية الأوسع: “لقد طبقنا علاجًا مبتكرًا لفقدان السمع الوراثي ووجدنا أنه يحسن العلاج مع معالجة العجز المشترك في السمع والتوازن. يمكن أن تمهد هذه النتائج الطريق للعلاجات الجينية لمجموعة واسعة من اضطرابات السمع الوراثية.”

من خلال إظهار أنه يمكن استهداف الخلايا الشعرية في الأذن الداخلية بفعالية من خلال العلاج الجيني، فإن البحث يمهد الطريق المحتمل للعلاجات لاضطرابات السمع الوراثية الأخرى.

يمكن أن تُعلم هذه التقنيات أيضًا العلاجات الجينية للاضطرابات الحسية أو العصبية الأخرى التي تتطلب توصيلًا دقيقًا إلى الخلايا الصغيرة والحساسة، مثل مرض باركنسون، والضمور العضلي الشوكي، واضطرابات الشبكية.